近日，中检院在学术期刊The Innovation Drug Discovery创刊号发表了题为“Approaches to in vivo CAR-T therapy technology and considerations of quality control and nonclinical research”的综述文章。文章梳理了体内（in vivo）CAR-T基因治疗与传统体外（ex vivo）CAR-T细胞治疗的区别与联系，回顾了其发展历程，总结了主流技术路径、临床进展与优化策略，并重点围绕转化应用中的关键环节“质量控制与非临床研究”进行了系统阐述和深入分析，为该领域的临床转化与监管评价提供了重要参考。

In vivo CAR-T疗法通过递送载体在患者体内直接编辑T细胞，无需体外细胞扩增及患者淋巴细胞清除预处理，只需“基因递送”即可在体内生成功能性CAR-T细胞，推动CAR-T治疗从个体化制备向标准化药品转型。然而，其体内递送的特性给转化带来一系列挑战，例如：在质量控制方面，需针对其特有的风险点（如慢病毒载体基因组整合风险）建立新的质控方法与相关指南标准；在开展人体试验前，需选择适当的动物模型与评价指标，充分预测其疗效与风险。该文聚焦上述In vivo CAR-T疗法转化的核心内容，梳理其技术进展并提出有关策略思考，以支持该类产品的研发与评价，助力产品早日上市。

该综述的发表反映了中检院在基因治疗监管科学领域与学术界、产业界的协同探索，也为我国In vivo CAR-T产品的评价提供了科学参考。中检院秦玺研究员和博士研究生侯书婷为文章共同第一作者，王军志院士和梁成罡研究员为文章共同通讯作者。

（秦玺 刘顺恺）