8月14日，中检院在Nature子刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》（IF 52.7）发表题为“Extracellular vesicle-based drug overview: research landscape,quality control and nonclinical evaluation strategies”的综述文章，系统介绍了细胞外囊泡（Extracellular vesicle，EV）药物的研究进展、质量控制和非临床研究策略。中检院徐刚领副研究员、吉林大学金倞博士、中检院付志浩研究员为文章的共同第一作者，中检院王军志院士与同济大学徐俊教授为文章的共同通讯作者。

近年来，基于EV的治疗策略作为一种新兴的生物治疗手段，在治疗损伤性疾病、退行性疾病、急危重症及难治性疾病等领域展现出广泛的应用前景。随着EV作用机制研究的深入和工程化修饰技术的持续突破，更多基于EV的创新药物研发正在加速推进，有望获得监管机构的新药临床试验和上市许可。然而，推动其临床转化仍面临多重技术瓶颈与监管法规层面的挑战，特别是在监管科学研究领域，如何评价其质量、安全性和有效性的挑战尤为突出。由于EV具有多源异质性特征（涵盖不同组织来源、细胞类型及生理病理状态），且其组成成分复杂（包含蛋白质、核酸、脂质等多类生物活性分子）、药物类型多样（如天然EV、工程化修饰EV或作为递送系统），目前全球主要药品监管机构尚未针对EV药物的药学研究与非临床研究发布相关指导原则。

本文聚焦哺乳动物细胞来源的EV，系统梳理其在临床转化、工艺技术开发等关键环节的研究进展。研究团队在总结以往生物技术药物质量控制和非临床研究的经验基础上，结合EV药物研发的特点和具体实践，参考已发布的细胞和基因治疗产品药学及非临床评价技术指导原则，提出基于哺乳动物培养细胞来源EV药物质量控制和非临床研究的一般性原则及关键考量，以期能够为此类产品的研发和评价提供有价值的借鉴和参考。 

（徐刚领 付志浩）